Koska enemmän tai vähemmän merkityksellisiä lääkekoetuloksia julkaistaan aika ravakalla tahdilla, ajattelin avata niille oman ketjun, johon kaikki asiasta kiinnostuneet voivat sitten kopioida tai linkittää julkaistuja tutkimusyhteenvetoja ja -lehtijuttuja. Jos modeille sopii, ketjun voisi ehkä nostaa tärkeiden aiheiden joukkoon, josta se olisi aina helposti löydettävissä.
Alustukseksi ajattelin kirjata muutaman tärkeän pointin, joiden avulla voi kukin halutessaan helpommin arvioida yksittäisen potilaskokeen merkitystä. Ne on poimittu, lyhennetty ja stilisoitu Art Mellorin mainiosta kirjoituksesta, joka löytyy
tästä verkkolehdestä. Art on arvostetun MIT:n kasvatti ja toiminut aiemmin klassisissa venturekapitalistin hommissa Piilaaksossa. Saatuaan vuonna 2000 MS-diagnoosin hän vaihtoi Porschen arkisempaan ajoneuvoon ja perusti voittoa tuottamattoman Boston Cure Projectin. Muutamassa vuodessa siitä on kehittynyt yksi vahvimmista kansainvälisen MS-yhteisön toimijoista, jonka neuvoa-antavaan asiantuntijaryhmään kuuluu joukko arvostettuja jenkkineuroja ja -tutkijoita. Artin näkökulma aiheeseen on kaikesta huolimatta kadehdittavan rationaalinen ja viileän analyyttinen:
- On hyvä selvittää kokeen valintakriteerit ja verrata niitä omaan tilanteeseen. Jos koe on tehty vähäoireisilla potilailla ja itsellä on aktiivinen tauti, tulosten perusteella ei voi saada oikeaa käsitystä lääkkeen toimivuudesta omassa tapauksessa.
- Kannattaa verrata kokeeseen rekrytoitujen ja sen loppuun asti selvittäneiden potilaiden lukumäärää. Jos niissä on ero, on fiksua yrittää selvittää mistä se johtuu. On hyvä myös tarkistaa, kuinka monta potilasta alkuperäisestä ryhmästä on kelpuutettu mukaan lopullisten koetulosten laskentaan.
- On tärkeää, että koe kesti lääkkeen hyötyjen arvioinnin kannalta riittävän pitkään. Lisäksi olisi usein tarpeen saada tietää, miten hyvin hoidon teho säilyi varsinaisen koejakson jälkeen.
- Arviointikriteerit pitää selvittää. Kenties kokeessa mitattiin vain relapsien määrää, muttei niiden voimakkuutta. On myös syytä pitää mielessä, että MRI-aktiviteetin määrä ei näyttäisi korreloivan taudin oireilun kanssa.
- Tärkeää on ymmärtää, että MS-lääkkeiden teho ilmoitetaan miltei aina absoluuttisten sijasta suhteellisina arvoina. Se on kokeen tilaajan näkökulmasta järkevää, sillä jos potilaskokeen lumeryhmästä 20 prosenttia ja lääkettä saaneesta ryhmästä 10 prosenttia sai kokeen aikana relapseja, suhteellisesti lääkkeen voidaan ilmoittaa vähentäneen relapseja 50%. Absoluuttinen ero ryhmien välillä oli kuitenkin vain 10 prosenttiyksikköä. Sen sijaan ero sivuvaikutusten määrässä eri ryhmien välillä ilmoitetaan käytännössä aina absoluuttisina arvoina.
Vuosien mittaan kyynistyneenä realistina olen valmis allekirjoittamaan kaiken edellä mainitun. Lisäksi voisin vielä kirjata kolme omaa toivomusta potilaskokeiden mielekkyyden lisäämiseksi: 1. Relapsien ja MRI-aktiviteetin määrän tilalle pitäisi löytää mittarit, joiden avulla voitaisiin arvioida lääkkeen vaikutusta pysyvien kudosvaurioiden ja peruuttamattoman invaliditeetin syntymiseen. 2. Kokeiden kestoa pitäisi venyttää. Etenkin potilaskokeissa suosittujen vähäoireisten potilaiden kondiksen muutosten arviointiin kaksikin vuotta saattaa olla liian lyhyt aika. 3. Kun ottaa huomioon taudin etenevän luonteen, olisi eettistä pyrkiä kokonaan eroon lumeryhmien käytöstä. Vaihtoehtojahan olisi olemassa, voisi joko käyttää lumelääkkeen sijasta tehokkainta hyväksyttyä lääkettä tai korvata koko lumeryhmä tietokonemallilla. Hyvin tiedetty juttuhan on, että puhdas lumevaikutus MS-taudissa saattaa olla suhteellisesti ilmaistuna ainakin 30-40 prossaa.
Koti
Sivu: 1 
